美国生物科技公司BioMarin的总裁兼CEO JJ Bienaime在接受CNBC专访时表示，他们所研究的针对A型血友病的基因疗法（gene therapy）已经在美国及欧洲得到监管机构的确认，不需进行再审。在接受治疗的12到14名血友病患者中，接受1个小时的治疗可使他们坚持一年以上基本摆脱流血症状，也无需再注射重组凝血因子。他表示，BioMarin距找到治疗方法仅有一步之遥，因为他们的疗法或可给血友病患者带来终生止血的疗效